Под генной терапией понимают лечение различных групп заболеваний путем замены поврежденных генов, введения новых генов или изменения их экспрессии. Это относительно мо- лодая и активно развивающаяся область медицины. Директивы правового регулирования обращения генотерапевтических средств, в части их производства, доклинических и клинических исследований, а также получения разрешения на продажу, регулярно обновляются. В данной работе представлен обзор существующих в мире подходов к проведению исследований генотерапевтических лекарственных средств и процедур их «ускоренной регистрации». Также в статье суммируется опыт МГУ им. М.В. Ломоносова по разработке и созданию векторов нового направления — генной терапии для доставки нескольких терапевтических белков. В ближайшем будущем этот подход может быть использован для повышения эффективности генной терапии, направленной на стимуляцию роста сосудов, нервных окончаний и регенерацию тканей.